Påbörja Ampligenbehandling av ME/CFS-patienter Nu!

Om Ampligen®
Ampligen är en ny klass av en specifikt konfigurerad ribonukleinsyraförening (RNA) som används som potentiell behandling av sjukdomar med immunologiska defekter och/eller viralt orsakssamband.

– I Australien och Nya Zeeland kommer Emerge Health administrera Ampligen för behandling av de svårast sjuka i ME/CFS
– I Nederländerna kommer myTomorrows på liknande sätt administrera Ampligen för behandling av de svårast sjuka i ME/CFS
– I USA och Belgien har det bedrivits framgångsrika studier av Ampligen och i USA pågår nu en stor studie med 300 patienter

Införande av nya läkemedel i Sverige – Info för dig som inte är sjukvårdsanställd
Jag har varit i kontakt med NT-rådet (Nya terapier) som lyder under Sveriges Kommuner och Landsting. NT-rådet har landstingsmandat att avge rekommendationer om förhållningssätt till nya läkemedelsterapier.

Min fråga var i princip hur processen ser ut för att en svensk läkare ska kunna använda sig av ett nytt läkemedel (ej registrerat i Sverige) i sin behandling. Jag skrev även om svårigheten att finna bra behandlingsmetoder för de patienter som lider av ME/CFS, men att det nu eller inom kort verkar finnas en framgångsrik behandlingsmetod av det immunmodulerande läkemedlet Ampligen på flera ställen i världen.

Så här införs nya behandlingsterapier (läkemedel) i Sverige
En läkare som vill använda en ny behandlingsterapi kontaktar sin landstingsrepresentant. Varje landsting har en kontaktperson utsedd att vara länk mellan det nationella arbetet med ordnat införande av nya läkemedel och det som görs i respektive landsting. Kontaktpersonen förmedlar en av läkaren ifylld nomineringsblankett till NT-rådet. Därefter beslutar NT-rådet om man går vidare med en rekommendation. Läkemedelsverket är den myndighet i Sverige som sedan granskar läkemedelsansökningar. Detta är alltså den väg som är möjlig att gå, om ett nytt läkemedel (eller ny godkänd indikation) blir tillgängligt för behandling av ME/CFS enligt det svar jag fick från NT-rådet.

Tre etiska principer vid införande av nya behandlingsmetoder
NT-rådet beslutar om rekommendationer baserat på den etiska plattformen som antagits av riksdagen. Den innehåller tre etiska principer i hierarkisk ordning:
1. Människovärdesprincipen – vården ska respektera alla människors lika värde
2. Behovs- och solidaritetsprincipen – mer av hälso- och sjukvårdens resurser bör fördelas till dem som har de största behoven, de svåraste sjukdomarna och den sämsta livskvaliteten
3. Kostnadseffektivitetsprincipen – innebär att en rimlig relation mellan kostnader och nytta, mätt i förbättrad hälsa och höjd livskvalitet ska eftersträvas.

Om man utgår från de tre etiska principerna så framstår det som uppenbart att ME/CFS-patienter uppfyller alla kriterier, inte minst då en nyligen presenterad studie visar att de som lider av sjukdomen ME/CFS har den lägsta livskvaliteten ur ett hälsoperspektiv, jämfört med många andra svåra sjukdomar som exempelvis cancer och stroke.

Sverige saknar idag effektiv behandling av patienter med ME/CFS
Idag finns ingen effektiv behandlingsmetod för ME/CFS-patienter. Med tanke på att Ampligen visat på goda resultat i flera förstudier och att flera länder nu handlar in läkemedlet för behandling av de svårast sjuka ME/CFS-patienterna vore det bra om även Sverige kan göra likadant – tycker jag.

Kan Ampligen användas trots att det inte är godkänt läkemedel? – Ja men det är krångligt
Det finns en möjlighet till utökad tillgång av läkemedel som ännu ej är godkända i Sverige. I princip gäller det patienter med allvarliga eller livshotande tillstånd när det står klart att patienter kan ha nytta av behandlingen och behandlingen kan ges på ett säkert sätt. Det är en snårig ”djungel” att exakt ta reda på hur det går till.

Hemispherx Biopharma, tillverkaren av läkemedlet Ampligen, har utfört ett avtal med myTomorrows, för att inleda och förvalta ett Early Access Program (EAP) i hela Europa och Turkiet. De kommer ha sitt säte i Nederländerna. Ett liknande program finns även i Australien och Nya Zeeland. I syfte att behandla ME/CFS-patienter med medicinskt behov kommer myTomorrows att utföra EAP verksamhet i Europa och Turkiet.

Frågan är vad som händer nu? Vad gör Sverige?
Vi har många ME/CFS-patienter som uppfyller kriterierna med allvarliga tillstånd där adekvat behandling saknas. Jag hoppas att vi har krafter från svenskt håll som agerar i frågan då Ampligen har visat sig ha positiv effekt på många svårt sjuka i ME/CFS.

Regelverket ser i stort ut enligt följande
2012 infördes i Sverige ett program för läkemedel som ställs till förfogande för användning av humanitära skäl (compassionate use programme, CUP).

Programmet riktar sig till en grupp patienter
– med en kroniskt eller allvarligt försvagande sjukdom eller
– patienter vars sjukdom anses vara livshotande och som inte kan behandlas på ett tillfredsställande sätt med ett godkänt läkemedel.

Läkemedlet i fråga måste omfattas av kategorierna i artiklarna 3.1 och 3.2 i Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004:

Artikel 3
1. Sådana läkemedel som avses i bilagan får släppas ut på marknaden inom gemenskapen endast om gemenskapen har beviljat godkännande för försäljning enligt bestämmelserna i denna förordning.
2. Även sådana läkemedel som inte avses i bilagan kan godkännas för försäljning av gemenskapen i enlighet med bestämmelserna i denna förordning om
a) läkemedlet innehåller en ny aktiv substans som inte var godkänd i gemenskapen vid denna förordnings ikraftträdande, eller
b) sökanden påvisar att läkemedlet innebär en väsentlig terapeutisk, vetenskaplig eller teknisk innovation eller att ett godkännande i enlighet med denna förordning är av intresse för patienterna eller ur djurhälsosynpunkt på gemenskapsnivå.

Därtill måste det finnas tillfredsställande dokumentation om läkemedlets effekt och säkerhet där nyttan i förhållande till riskerna bedöms som övervägande positiv för patientgruppen.

Det har även varit möjligt att ansöka om licens för läkemedel under utveckling.

Skillnaden mellan licensförskrivning och compassionate use-program
Licenser gäller för enskilda individer och ansökan till Läkemedelsverket sker på läkarens initiativ. Compassionate programmet gäller alltid för en grupp patienter. Ansökan om att få använda ett läkemedel under utveckling av humanitära skäl ska göras av läkemedelsföretagen och täcka en större patientgrupp som företaget definierar i sin ansökan.

Ansökningsförfarande
Tillverkaren av läkemedlet eller den som ansöker om godkännande för försäljning av läkemedlet kan ansöka om tillstånd för CUP hos Enheten för Kliniska Prövningar och Licenser, Läkemedelsverket. Ansökan ska bl.a. innehålla ansökningsblankett, följebrev, ett program (motsvarande studieprotokoll för klinisk prövning), prövarhandbok (IB), farmaceutisk dokumentation om läkemedlet (IMPD), märkningsförslag för CUP-läkemedlet samt patientinformation (se länk under Ansökan).

Läkemedelsverkets handläggning och bedömning av ansökan om CUP görs normalt inom 60 dagar. Läkemedelsverket ställer eventuella kompletterande frågor efter ca 30 dagars handläggningstid och frågorna ska besvaras av sökanden inom 10 dagar.

Läkemedelsverket tar inte ut någon avgift för CUP-ansökningar.

Tillståndsinnehavaren ska tillhandahålla compassionate use-läkemedlet utan kostnad för patienterna som behandlas inom ramen för programmet.

Vill du vara med och verka för att Apmligen ska godkännas för behandling i Sverige?
Gå då med i den nystartade Facebook-gruppen Påbörja Ampligenbehandling Nu!
Observera att den är offentlig.

Publicerad 2015-08-11 av Mats Lindström