Professor Ron Davis svar till NIH bygger på samarbete mellan olika kompetenser

Whitney
whitney 2
Dr Ron Davis son Whitney som insjuknande i ME/CFS.

Som en del av er kanske vet så ville National Instititute of Health  (USA) ha in  förslag på vad de ska ha med i sin stora forskningsstudie om ME/CFS. Nu har det offentliggjorts vad professor  Ronald W. Davis har skrivit. Ja, ni vet han, vars son Whitney är riktigt dålig i ME, och som själv (Davis) driver en stor Big Data Study via Open Medicine Foundation.

Fritt översatt

Vi är tacksamma för möjligheten att bidra till Trans-National Institutes of Health (NIH) ME/CFS arbetsgrupp som utvecklar strategier för att vägleda NIH: s forskningsinsatser och prioriteringar för forskning om ME/CFS. Vår uppgift på Stanford CFS Research Center är att upptäcka orsaker, molekylära diagnoser och behandlingsalternativ för ME/CFS. Genom våra forskningsinsatser, samarbeten med ME/CFS-forskning, och kliniska samfund, har flera saker av betydelse för framtida ME/CFS forskningsprogram definierats.

Nyckelfrågan kring ME/CFS-forskningsinsatser är multikomplex av sjukdomens natur, och vi är glada att se att ni involverar flera NIH-institut för att utveckla denna plan. De faktorer som orsakar sjukdomen är fortfarande okända. Arbetet i vårt team och även andra har visat att det kan bero på neurologi, metabolism, immunitet, och mer. Det är därför viktigt att möjliggöra och förutsättningslöst öppna upp, för att mångfacettera systematisk forskning.

Att bredda omfattningen av ME/CFS-forskning kommer att skapa möjligheter för att engagera forskare inom andra discipliner. På samma sätt kan undersökningar av många organsystem och biologiska vägar hos ME/CFS-patienter väl avslöja informativa paralleller till andra sjukdomar – till exempel, har vi och andra observerat symptomatisk, transcriptomic och metabolisk överlappning mellan ME/CFS och neurodegenerativa sjukdomar, som Parkinsons sjukdom.

Det är viktigt att inte begränsa forskningen till enskilda organ som hjärnan, och att integrera resultat från många olika organ och molekylära processer så att de inte bara kan förstås på systemnivå. För stora datastudier bör storskalig molekylär profilering därför prioriteras. Sådana insatser kommer att identifiera och visa nyckelgener eller vägar som ligger till grund för ME/CFS. På samma sätt kan storskaliga läkemedelsscreening in vitro peka på en mängd olika molekyler och molekylära processer som terapeutiska mål.

Att förstå den molekylära etiologin i  ME/CFS är en annan viktig möjlighet. En långvarig hypotes är att ett smittämne orsakar sjukdomen, och att den än så länge oupptäckta patogenen än så länge är ansvarig för sjukdomens svårighetsgrad. En lika trolig förklaring är att stress såsom trauma, infektion, eller genotoxisk stress kan utlösa en serie av händelser som leder till ett hypometaboliskt tillstånd. Denna modell har observerats hos barn med medfödda mitokondriella sjukdomar, där fenotypen inte presenterar sig förrän efter en allvarlig virusinfektion. Denna förändring, i tänkandet, öppnar upp möjligheten att patienter med ME/CFS har starka genetiska och miljöorsaker, som också kan förklara den omfattande heterogeniteten i sin presentation, progression, och återhämtning mellan patienter.

Sökandet efter nya infektiösa orsaker bör fortsätta, men forskningsinsatser bör också inriktas på att förstå enskilda personers känslighet och svar på infektion. Till exempel kan det inte vara ett särskilt smittämne som resulterar i sjukdom, utan snarare en viss orsak baserat på många biologiska och externa faktorer som styr en individs känslighet. Att karakterisera svar på infektion och förstå mekanismerna för långtidseffekter kan avslöja insikter i ME/CFS som är relevanta för många andra sjukdomar av infektiöst ursprung, såsom kronisk borreia och Post-Ebola Syndrome (Mattia et al., 2016 ). Dessutom skulle sådana metoder bygga på en mer omfattande förståelse av ME/CFS och erbjuda större möjligheter för terapeutisk intervention.

En annan stor utmaning är vår brist på förståelse av förekomsten av ME/CFS, vilket till stor del beror på att det är svårt att diagnostisera sjukdomen. Sökandet efter exakta molekylära markörer är en stor möjlighet som detta forskningsprogram bidrar med. Nuvarande uppskattningar av förekomsten av ME/CFS varierar kraftigt (800.000 till 2,5 miljoner fall i USA) på grund av varierande diagnostik och datainsamlingsmetoder. Det finns en möjlighet att förbättra dessa uppskattningar baserade på moderniserade metoder och samhällsdefinierade standarder, inklusive kriterierna i rapporten från Institute of Medicine (2015) och genom att betrakta frågebaserade reaktioner som Avon longitudinell studie av föräldrar och barn (ALSPAC – Collin et al., 2016).

På grund av dessa komplexa vetenskapliga utmaningar ger ME/CFS-forskningen ett utmärkt tillfälle för att utveckla och skapa nya metoder och tekniker att upptäcka biomarkörer, belysa sjukdomsmekanismer, och avslöja terapeutiska möjligheter. Metoder för att förstå denna komplexa sjukdom finns ännu inte.

Utvecklingsinsatser, på olika håll, mot mycket känslig, kvantitativ molekylär profilering och/eller mätning av nya cellulära egenskaper, liksom nya beräkningsanalyser som integrerar flera datatyper för att definiera sjukdomsmekanismer, bör uppmuntras.

Återigen är det mycket troligt att dessa ansträngningar kommer att vara användbara i studier av andra sjukdomar, oavsett om de är infektiösa, genetiska, eller komplexa i sitt ursprung.

Utöver vetenskapliga överväganden, skulle vi vilja betona flera programmatiska överväganden som vi tror är viktiga för snabba framsteg. Långtidsstudier av patienter är absolut nödvändigt. En sådan mekanism har visat sig effektiv i NIGMS.  Dessutom kommer det att upprätthålla en öppen struktur  bland forskare, att utveckla och förfina sina hypoteser, allt eftersom forskningen fortskrider. Det är som sagt viktigt med möjligheter till samarbete inom och utanför ME/CFS forskarvärld – för att förstå och behandla denna sjukdom. Det finns många experter spridda över hela världen – alla har sina egna metoder utifrån sin egna kompetenser.

Vi tror framtida finansieringsprogram inte bara bör uppmuntra, utan även fastställa ramar för samarbete om datadelning och strategier som samlar forskare och kliniker. Alla data bör göras tillgänglig för allmänheten så tidigt som möjligt (även före offentliggörandet), i både råa och tillgängliga format. Detta kommer inte bara att underlätta samarbetet  och integrera analyser, men också ge patienter mer förståelse för sin sjukdom och vilka framsteg som görs.

Som vi alla sett, är ME/CFS patientgruppen extremt aktiv, engagerad och angelägna om genomförbara resultat.

Vi tackar än en gång för möjligheten att ge input i denna fråga, och ser fram emot de nya strategierna som tas fram av denna arbetsgrupp.

Med vänliga hälsningar

Ronald W. Davis, Ph.D.
Professor i biokemi och genetik, Stanford University
Director, Stanford CFS Research Center och Stanford Genome Technology Center
Director, Scientific Advisory Board, Open Medicine Foundation

Läs originaltexten här på engelska

Om Mats Lindström

Jag heter Mats Lindström och min fru är svårt sjuk i ME/CFS sedan 2008. Jag lägger ner en stor tid av min fritid på att försöka finna bra symtomlindring och helst botemedel mot sjukdomen. Det viktigaste i det arbetet tror jag är att synliggöra sjukdomens allvarlighet, att få politiker, forskning och sjukvård, men även allmänheten att förstå vikten av att hjälpa denna patientgrupp som lider oerhört - både av sjukdomen och samhällets okunskap. Min förhoppning är att en biomedicinsk forskning värt namnet kommer igång i Sverige. Jag driver några egna Facebook-grupper där den största heter Databas ME/CFS. Medlemmarna består av både ME/CFS-sjuka och anhöriga från bl a Sverige och Norge.

En kommentar

  1. affabro

    ” Nu har det offentliggjorts vad professor Ronald W. Davis har skrivit. Ja, ni vet han, vars son Whitney är riktigt dålig i ME, och som själv (Davis) driver en stor Big Data Study via Open Medicine Foundation.”

    Att Ronald W. Davis får chansen att skriva om sina önskemål om hur den här forskningen bör bedrivas är så positivt.
    Dr Davis önskemål är att forskningen måste drivas på en bred front och där alla hypoteser bör komma ifråga och förfinas.
    Att ansträngningar på bred front även kommer att vara användbara i studier av andra sjukdomar, oavsett om de är infektiösa, genetiska, eller komplexa i sitt ursprung anser dr. Davis vara viktiga är mycket betydelsefullt, då ME/CFS kan lära oss vad kroniska sjukdomar är för något och kan på så sätt ge ett brett resultat.

    ME/CFS kan mycket väl vara en ”Pandoras Ask”, som den nuvarande skolmedicinen inte gärna önskar att öppna, då det kan göra, att så många tidigare synsätt på sjukdomar raseras och som fordrar andra kunskaper och behandlingsinriktningar som inte kan överblickas i nuläget, vilket kan vara skrämmande för många i den gamla skolan och vad det innebär för deras egna karriärer och inte minst vad det ställer till på vid våra nuvarande lärosäten i förlängningen.
    Övergången till ett nytt synsätt på sjukdomar är inte okomplicerat, men med det här gamla synsättet, så kommer lidandet att bara öka och det kan inte accepteras, då särskilt ME/CFS representerar ett lidande i paritet med AIDS-drabbade.
    HIV-drabbade får bromsmediciner och behöver inte dra på sig co-infektioner och därmed hamnar de inte längre i AIDS-stadiet.

    Om de med kroniska infektioner eller andra belastningar på immunförsvaret fick liknande behandlingar och dessutom adekvat adressera sina infektioner så kanske ME/CFS tillstånd behöva utvecklas.

    Liked by 1 person

Kommentera

Fyll i dina uppgifter nedan eller klicka på en ikon för att logga in:

WordPress.com Logo

Du kommenterar med ditt WordPress.com-konto. Logga ut /  Ändra )

Google+-foto

Du kommenterar med ditt Google+-konto. Logga ut /  Ändra )

Twitter-bild

Du kommenterar med ditt Twitter-konto. Logga ut /  Ändra )

Facebook-foto

Du kommenterar med ditt Facebook-konto. Logga ut /  Ändra )

w

Ansluter till %s

%d bloggare gillar detta: