Ampligen godkänns snart i Argentina mot svår ME

outbreaks
Ampligen kan snart användas fritt i Argentina mot svår ME

Hemispherx BioPharma
 har fått godkännande av New Drug Application (NDA) för kommersiell försäljning av Ampligen i Argentina för behandling av patienter med svår myalgic encefalomyelit / kroniskt trötthetssyndrom (ME/CFS). Produkten kommer att marknadsföras av GP Pharm. Ytterligare formalia måste dock klaras av innan produktlansering, bl a inspektioner av tillverkning och utvärdering av den centrala hälsovårdsmyndigheten i Argentina.

I Europa finns redan ett godkännande men med en strikt regleringsprocess – Early Access Program (EAP)
Redan nu finns en möjlighet till utökad tillgång av läkemedel som ännu ej är godkända i Sverige. I princip gäller det patienter med allvarliga eller livshotande tillstånd när det står klart att patienter kan ha nytta av behandlingen och behandlingen kan ges på ett säkert sätt. Det är en snårig ”djungel” att exakt ta reda på hur det går till.

Hemispherx Biopharma har tidigare genomgått ett avtal med myTomorrows, för att inleda och förvalta ett Early Access Program (EAP) i hela Europa och Turkiet. De har sitt säte i Nederländerna. Ett liknande program finns även i Australien och Nya Zeeland.

Om Argentina får använda Ampligen fritt öppnar det upp för EU som plattform för marknadsföring
Ett godkännande för kommersiell försäljning i Argentina ger en plattform för potentiell kommersiell försäljning i vissa länder inom Europeiska unionen enligt regler som stöder gränsöverskridande läkemedelsförsäljningen av licensierade läkemedel. Hemispherx och GP Pharm arbetar nu för att utöka godkännandet av Ampligen till fler länder.

Ampligen är ett väldigt hoppfullt läkemedel mot ME – så här fungerar det
Toll-like receptorer (TLR ) är kroppens ”radar” mot patogener. De signalerar när inkräktare kommer på besök. Det finns flera  TLR med olika uppgifter. De sitter på cellytorna och ska normalt signalera till övriga immunförsvaret när kroppen utsätts för ett smittämne. Just TLR3 ”spanar efter” dubbelsträngade RNA-virus. En hypotes är att en RNA-viral infektion kan binda till sig TLR3 varvid det medfödda immunförsvaret inaktiveras. Det gör det då omöjligt att signalera till resten av kroppens försvar. TLR3 ska bl a meddela andra försvarsceller att de ska frisätta interferon.

Istället för att virus binder till sig TLR3 gör Ampligen det
Det finurliga med Ampligen är att det utgörs (precis som vissa virus) av dubbelsträngade RNA-molekyler och kan därför binda till sig TLR3. När Ampligen binder till sig TLR-3 receptorer så kan inte virus göra det.

Poly I:C interagerar med TLR3
Ampligen innehåller polycytidylsyra (Poly I:C) som är känt för att interagera med TLR3, som uttrycks i membranet hos B-celler , makrofager och dendritiska celler . Poly I:C liknar strukturellt dubbelsträngat RNA , som är närvarande i vissa virus och är en ”naturlig” stimulant av TLR3 . Poly I:C har en väldig antiviral och antitumörförmåga men kan vara toxiskt i för stora doser. Forskning har pågått i flera årtionden om poly I:C. William A. Carter som länge var VD för Hemispherx Biopharma (tillverkare av Ampligen),  ändrade dsRNA -molekylen genom att tillsätta uridylic-molekyler vid specifika intervaller längs RNA-kedjan. Den nya föreningen, som kallas Ampligen (efter amplifierad genetisk aktivitet) stimulerade interferonproduktion som poly I:C, men hade inte samma biverkningar som traditionell poly I:C.

TLR3 signalerar till övriga immunförsvaret
Ampligen tillåter TLR3 att signalera till övriga immunförsvaret att det är fara å färde, bl a meddela andra försvarsceller att de ska frisätta interferon, en grupp av signalmolekyler som aktiverar övriga immunförsvaret för att kunna utrota patogenerna.

Vad är det då mer som Ampligen gör?
Ampligen producerar vid försvarsmekanismen ett enzym som heter RNas-L.
Detta enzym bryter ner patogena RNA, både virus och cellulära. Nedbrytningen förhindrar både virus och celler att dela sig. Det leder då till att de infekterade cellerna dör.

Exempel på studier med Ampligen
Kenny De Meirleier m.f.l presenterade redan 1996 en belgisk studie med CFS-patienter som intog Ampligen under 24 veckor. Alla ökade i genomsnitt sin aktivitetsnivå med 43%, från 53 till 76 KPS-poäng (KPS 80 = man kan utföra alla vardagliga aktiviteter med ansträngning). De ökade även syreupptagningsförmågan från 1,16 liter /minut till 1,48 liter/minut. Det var ett rätt bra resultat.

1997 visade Dr. Lapp att Ampligen uppvisade betydande förbättring hos 80% av sina CFS-patienter och 50% återhämtade sig helt. Tio år senare ansåg han det märkligt att medicinen som var ett bra botemedel mot en undergrupp av ME/CFS  inte godkändes av amerikanska Food and Drug Administration (FDA). Det har varit många resor med FDA om medicinen.

Dr. Bateman är övertygad om att Ampligen förbättrar symtomen och funktion hos vissa patienter efter några veckor till månader av användning.  2004 konstaterade hon att majoriteten av patienterna som fick drogen visade en klar förbättring.

Resultaten av behandling med Ampligen i USA och Belgien visar att det är en effektiv behandling för en undergrupp ME/CFS-patienter med svår kraftlöshet. Efter sex månaders behandling med Ampligen fick de facto cirka 80% av de behandlade patienterna en i princip fullständig klinisk återhämtning, vilket innebar att patienten kunde gå tillbaka till skolan eller arbeta . Den typiska patienten hade varit sängliggande på grund av sjukdomen mellan 3 och 7 år före inledandet av behandling.

Pågående studie i USA
Just nu pågår den största kliniska studien genom tiderna avseende ampligenbehandling av 300 ME-patienter i USA. Studien avslutas i februari 2018.

Behandling och kostnader
Ampligen (400 mg.) tas normalt intravenöst två gånger i veckan. En av Dr Petersons patientrapporter visar att standarddosen (400 mg) ofta är för hög och den rätta dosen kan vara så låg som 25 mg hos vissa patienter. Tillfälliga influensaliknande symtom är vanliga. Även om sex månader kan vara tillräckligt för att producera ett signifikant svar, rekommenderar Dr Lapp 12-18 månaders behandling beroende på patientens tillstånd. Infusionskostnaden varierar från $ 1-2,000/månad; $ 15-25,000 per år beroende på dos.

En ME-sjuk som gått på Ampligen i 11 år
”Jag skulle inte ha skrivit detta om jag inte fick Ampligen. Med Ampligen, kan jag köra bil, ta hand om mig själv, läsa en bok, arbeta på mitt eget skrivande, umgås med mina barn och barnbarn. Utan Ampligen skulle jag vara sängbunden, ha svår smärta, befinna mig i mörker eftersom ljuset är för smärtsamt.”

Ampligen i övriga världen
Ampligen har varit tillgänglig för användning i både Belgien och Kanada sedan 1996. Australien och Nya Zeeland har liksom EU påbörjat Amligenbehandling av de ME/CFS-patienter med svårast symtom under vissa villkor. Argentina verkar dock nu inom kort ha möjligheten att använda det mer fritt mot de svårast sjuka

Källor
http://www.thepharmaletter.com/article/first-approval-for-hemispherx-ampligen-in-argentina
http://www.globenewswire.com/news-release/2016/08/23/866212/0/en/Hemispherx-Biopharma-Announces-Major-Breakthrough-Approval-for-Commercial-Sale-of-Rintatolimod-U-S-Tradename-Ampligen-to-Treat-Severe-Cases-of-Myalgic-Encephalomyelitis-Chronic-Fat.html
https://en.wikipedia.org/wiki/Rintatolimod
http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/0041008X72900981
http://patents.justia.com/inventor/william-carter?page=7
https://en.wikipedia.org/wiki/Polyinosinic:polycytidylic_acid
http://info.me-cfs.se/medicinsk-info/kliniker.html
http://forums.prohealth.com/forums/index.php?threads/cfs-rnase-l.201732/
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT00215813http://wwcoco.com/cfids/ampligen
htmlhttp://www.thefreelibrary.com/Ampligen+trial+of+CFS+patients+in+Belgium+shows+significant…-a018768449
May 12: My 20 years with Myalgic Encephalomyelitis
http://phoenixrising.me/treating-cfs-chronic-fatigue-syndrome-me/immune/antivirals-and-immunemodulators/ampligen-rintatolimod/ampligen-i-effectiveness
http://www.hemispherx.net/content/investor/default.asp?goto=819
http://phoenixrising.me/treating-cfs-chronic-fatigue-syndrome-me/immune/antivirals-and-immunemodulators/ampligen-rintatolimod/ampligen-part-ii-twisted-history
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT00215813

Om Mats Lindström

Jag heter Mats Lindström och min fru är svårt sjuk i ME/CFS sedan 2008. Jag lägger ner en stor tid av min fritid på att försöka finna bra symtomlindring och helst botemedel mot sjukdomen. Det viktigaste i det arbetet tror jag är att synliggöra sjukdomens allvarlighet, att få politiker, forskning och sjukvård, men även allmänheten att förstå vikten av att hjälpa denna patientgrupp som lider oerhört - både av sjukdomen och samhällets okunskap. Min förhoppning är att en biomedicinsk forskning värt namnet kommer igång i Sverige. Jag driver några egna Facebook-grupper där den största heter Databas ME/CFS. Medlemmarna består av både ME/CFS-sjuka och anhöriga från bl a Sverige och Norge.

  1. Lilly

    Dette var jo virkelig en GOD nyhet! Takk, Mats – du er helt rå på å finne informasjon som er av nytte,

    Liked by 1 person

  2. Stina Hultgren

    Märkligt att det studier (om än små?) visat så bra resultat för så många patienter för så många är sedan och ampligen fortfarande inte är godkänt för me. Trist att intresset är/har varit så lågt för vidare forskning. Eller var nu problemet ligger. Hoppas på ändring nu i och med USA-studien. Och Argentina. Bra sammanställt Mats.

    Liked by 1 person

  3. Rosita Hellberg

    Den medicinen hoppas vi på, tack fMats för en mycket bra presentation av den verksamma substansen 🙂

    Liked by 1 person

  4. Maria P

    Stort tack för så hoppingivande info om Ampligen! Jag har mycket svår ME och drömmer om att få träffa min familj igen (två år sedan). Tack för att du ger hopp! ❤

    Liked by 1 person

  5. Helena M

    Tack för den fina sammanställningen! Har själv stort hopp att Ampligen ska bli godkänt och kunna hjälpa mig och många andra ME sjuka!

    Liked by 1 person

  6. Katarina

    Stort tack för att du ger oss hopp med din gedigna sammanställning!😊Håller tummarna för att det inte ska dröja alltför lång tid innan möjlighet till denna medicin ges. Vi är många som står bredvid livet och så gärna vill kunna delta i det igen.

    Liked by 1 person

Kommentera

Fyll i dina uppgifter nedan eller klicka på en ikon för att logga in:

WordPress.com Logo

Du kommenterar med ditt WordPress.com-konto. Logga ut /  Ändra )

Google+-foto

Du kommenterar med ditt Google+-konto. Logga ut /  Ändra )

Twitter-bild

Du kommenterar med ditt Twitter-konto. Logga ut /  Ändra )

Facebook-foto

Du kommenterar med ditt Facebook-konto. Logga ut /  Ändra )

w

Ansluter till %s

%d bloggare gillar detta: