Nytt läkemedel testas mot mitokondriella sjukdomar

Succinat (bärnstenssyra) behövs för cellandning och syresättning
Jag har tidigare nämnt att flera studier har visat att puryvat till viss del ombildas till laktat istället för ATP (energi). Studier har även påvisat bristen av succinat hos ME-patienter. Succinat behövs för cellandningen, dvs så att mitokondrierna får syre vid tillverkning av APT. Både professor Jonas Blomberg och Anders Rosen har även uppmärksammat det i Läkartidningen.
http://www.lakartidningen.se/Klinik-och-vetenskap/Nya-ron/2016/12/Kroniskt-trotthetssyndrom–en-immunmetabol-sjukdom/

Svårigheten är att kunna tillföra succinat till cellerna
Som nog många har förstått finns en stor utmaning att kunna transportera läkemedel ”dit man vill ha det”. Ett problem är att kunna passera blod-hjärnbarriären, ett annat kan vara att få substansen till cellnivå.
I vintras ringde jag upp medicinchef Magnus Hansson för ett svenskt läkemedelsföretag (NeuroVive) som utvecklat en transportväg för ett nytt läkemedel mot mitokondriella sjukdomar, där just succinat är huvudsubstansen. Han sade just att succinat inte kan tillföras oralt för det kommer då aldrig fram (på cellnivå). Det bryts ned i mage/tarm. Precis samma problem som med glutation och mycket annat, i synnerhet för ME-patienter som har problem med metabolism.
Han sade då att det kan ta ytterligare några år innan NeuroVive har en färdig produkt som de kan prova på patienter, men han menade att även ME-sjuka visst skulle kunna vara en intressant grupp. Det som tar tid är just att finna bra transportörer som kan passera cellmembranet. De använder sig av prodrog-teknologi.
Prodrog-teknologi bygger på tekniken att ett läkemedel eller förening som, efter administration, metaboliseras (dvs omvandlas i kroppen) till ett farmakologiskt aktivt läkemedel. Det verkar påminna om prekursor som vi annars brukar kalla det i alldagliga termer. Det finns både direkta och indirekta prekursor.
https://bors-nliv.svd.se/index.php/news/detail/07b4d3e5-2d4d-4a2f-8ed3-a8006323ef53

Nu är ett läkemedel framtaget – KL1333
NeuroVive och Yungjin Pharm (Sydkorea) har nu tillsammans ingått
ett globalt licensavtal gällande läkemedlet KL1333 som är en kraftfull reglerare av nivåerna av cellulärt NAD+, ett ko-enzym centralt för cellens energimetabolism. KL1333 har i prekliniska studier visats öka mitokondriens energiproduktion, minska ansamlingen av laktat, motverka bildandet av fria radikaler och förmedla långsiktiga positiva effekter på energimetabolismen.
https://newsclient.omxgroup.com/cdsPublic/viewDisclosure.action?disclosureId=772119&lang=sv

En fas I-studie inleds på 60 personer
Studien är en dubbelblind, placebo-kontrollerad, enkeldos, fas I dos-eskaleringsstudie som ska undersöka farmakokinetik, säkerhet och tolerabilitet av KL1333 i friska frivilliga personer. Studien planeras omfatta 60 friska frivilliga och kommer till fullo drivas av Yungjin Pharm. KL1333 utvecklas för behandling av genetiska mitokondriella sjukdomar såsom MELAS och Kearns-Sayres syndrom, för vilka det idag saknas mediciner mot.

Om läkemedlet godkänns för test på personer med mitokondriella sjukdomar i en senare fas II-studie kanske det vore intressant att ha med ME-patienter?
http://publish.ne.cision.com/v2.0/Release/ViewReleaseHtml/0300DE9D6CDB3AB4

Andra sätt som kan öka syresättning genom att prekursors omvandlas till succinat/bärnstenssyra

Probiotika
Probiotikan Mutaflor och även Symbioflor-2 från Tyskland ökar mängden goda e-colibakterier som är viktiga för kroppens egenproduktion av succinat. Syresättningen av cellerna kan vara en viktig pusselbit.
http://www.fxmedicine.com.au/blog-post/d-lactate-producing-probiotic-strains

Glycerol (glycerin)
Glycerin är en prekursor till e.coli som är en prekursor till succinat.
http://www.aimspress.com/fileOther/HTML/Bioengineering/20150240.htm

Glycerol/glycerin finns i fett och oljor
Exempel: kokosfett (17 %), sojaolja (10 %), talg (8-10 %)
http://www.shenet.se/ravaror/glycerin.html

Om Mats Lindström

Jag heter Mats Lindström och min fru är svårt sjuk i ME/CFS sedan 2008. Jag lägger ner en stor tid av min fritid på att försöka finna bra symtomlindring och helst botemedel mot sjukdomen. Det viktigaste i det arbetet tror jag är att synliggöra sjukdomens allvarlighet, att få politiker, forskning och sjukvård, men även allmänheten att förstå vikten av att hjälpa denna patientgrupp som lider oerhört - både av sjukdomen och samhällets okunskap. Min förhoppning är att en biomedicinsk forskning värt namnet kommer igång i Sverige. Jag driver några egna Facebook-grupper där den största heter Databas ME/CFS. Medlemmarna består av både ME/CFS-sjuka och anhöriga från bl a Sverige och Norge. https://www.paypal.com/cgi-bin/webscr?cmd=_s-xclick&hosted_button_id=REC8VA5SSABBS

  1. Casper

    Intressant och lovande! Varför beaktas inte suppositorier som möjlig lösning på problemet med oral tillförsel? Inga magsyror, lever, eller enzymer som påverkar läkemedlet. Upptagning via suppositorie borde vara mycket effektiv och enkel lösning om det är matsmältningen står i vägen för upptagning (löser ju dock inte problemet med hjärn/blodbarriären). Kanske det inte var så enkelt med succinat?

    Gillad av 1 person

  2. Verkligen intressant! Hoppas det inte dröjer alltför länge med testerna !
    En ska undrar jag: vad betyder ”Glyserin är prekursor till E-col isom är prekursor till succinat”?
    Är inte E-coli en tarmbakterie? Hur hänger det hela ihop?

    Gillad av 1 person

  3. Verkligen intressant! Hoppas det inte dröjer alltför länge med testerna !
    En sak undrar jag: Vad betyder ”Glyserin är prekursor till E-col isom är prekursor till succinat”?
    Är inte E-coli en tarmbakterie? Hur hänger det hela ihop?

    Gillad av 1 person

  4. Johan

    Mycket spännande att du nämner Mutaflor och Symbioflor-2, Ken Lassesen som du känner till är stor proponent av de båda och menar att de bidragit till hans tillfrisknande. Hos de med CFS som har tagit ubiome test (dvs screening av tarmfloran) har nästan alla haft väldigt låga eller icke existerande halter av e.coli, bifido och lactobacillus stammar. Och e.coli är den av de tre som är gynsam för tillväxten av alla, det vill säga om man tar vissa lacto stammar hämmar det e coli eller bifido eller liknande.

    Gillad av 1 person

  5. Karin

    En fråga till dig Mats – vet du om det är någon som har provat att äta väldigt näringsrikt (som exempelvis enligt Terry Wahls rekommendationer), kompletterat med kosttillskott och exkluderat socker samt mjöl under en längre tid och i så fall hur gick det? Jag känner själv inte någon som har provat. Inte ens jag faktiskt, inte ordentligt och konsekvent.

    Haken är ju så klart att man måste ha en väldigt engagerad och frisk sambo/äkta hälft (som du ❤ ) alternativt ha råd att lägga in sig någonstans där de erbjuder sådan mat. Jag kan inte se att någon som är riktigt dålig orkar upprätthålla det här för egen maskin. Det är svårt även när man är hyfsat frisk.

    Gillad av 1 person

    • Det jag känner till är att flera som hållit sig till strikt diet, exempelvis paleokost och kompletterar med vitaminer och mineraler mår bättre, oavsett diagnos. Men som du beskriver är det tufft att hålla sig till en diet.

      Gilla

Lämna ett svar till Mats Lindström Avbryt svar

Fyll i dina uppgifter nedan eller klicka på en ikon för att logga in:

WordPress.com-logga

Du kommenterar med ditt WordPress.com-konto. Logga ut /  Ändra )

Facebook-foto

Du kommenterar med ditt Facebook-konto. Logga ut /  Ändra )

Ansluter till %s

%d bloggare gillar detta: